Berita Aktual

Badan POM Menyetujui Izin Edar Imiglucerase, suatu terapi pengganti enzim pada penyakit genetik Gaucher tipe 1

2 Juli 2018 13:52 WIB Dilihat 1242 Kali Pusat Data dan Informasi Obat dan Makanan

Badan POM Menyetujui Izin Edar Imiglucerase,  suatu terapi pengganti enzim pada penyakit genetik Gaucher tipe 1

 

Badan Pengawas Obat dan Makanan telah menyetujui izin edar obat baru untuk terapi pengganti enzim jangka panjang pada pasien dengan penyakit Gaucher tipe 1, yaitu imiglucerase serbuk untuk infus yang merupakan produk biologi.  Imiglucerase merupakan obat pertama di Indonesia yang disetujui untuk pengobatan penyakit Gaucher.

Penyakit Gaucher termasuk penyakit langka di Indonesia dan merupakan penyakit kelainan genetik akibat defisiensi enzim lisosomal acid ß-glucosidase. Penyakit ini dapat muncul pada masa bayi, anak-anak, dewasa bahkan orang tua. Enzim acid ß-glucosidase mendegradasi glucosylceramide, suatu komponen penting dalam struktur lipiod membra sel. Adanya defisiensi enzim ini menyebabkan penumpukan glucosylceramide dalam lisosom makrofag. Manifestasi penumpukan terjadi secara kronis pada berbagai organ tubuh terutama hati, limpa dan sumsum tulang yang menyebabkan keadaan patologi.

Imiglucerase adalah produk recombinant macrophage targeted acid ß-glucosidase, yang akan menggantikan fungsi enzim acid ß-glucosidase untuk mendegradasi glucosylceramide sehingga dapat memperbaiki patofisiologi awal dan mencegah patofisiologi sekunder dari penyakit . Imiglucerase dapat mengurangi perbesaran hati dan limfa, memperbaiki dan menormalkan trombositopenia dan anemia, memperbaiki densitas mineral tulang (BMD) dan sumsum tulang, mengurangi nyeri tulang dan bone crises.

Persetujuan izin edar obat ini berdasarkan pada hasil evaluasi terhadap data khasiat-keamanan dan data mutu. Khasiat dan keamanan imiglucerase dievaluasi berdasarkan data uji klinik pada pasien yang terdiagnosa penyakit gaucher yang sebelumnya tidak pernah menerima terapi pengganti enzim. Efikasi obat diukur dengan melihat  peningkatan kadar hemoglobin, peningkatan jumlah platelet, penurunan volume hati dan limfa yang diukur dengan magnetic resonance imaging (MRI) dan computed tomography (CT). Selain itu juga diukur perbaikan pada fungsi hati (kadar transaminase serum) dan kadar enzim acid phosphatase atau angiotensin converting enzyme, serta perbaikan status tulang. Hasil uji kinik menunjukkan bahwa pemberian imiglucerase 60 U/kg BB secara infus intravena setiap 2 minggu dapat memperbaiki hematologi, organomegali dan status tulang.

Produk imiglucerase serbuk untuk infus intravena yang telah disetujui Badan POM adalah produk dengan nama dagang Cerezyme (pendaftar PT. Aventis Pharma, disetujui 6 Maret 2018). Informasi produk secara lengkap, termasuk indikasi, posologi dan hal-hal lain yang perlu diperhatikan dalam penggunaan obat ini dapat diakses melalui link www.pionas.pom.go.id.